Was sind eigentlich HWZ-verlängerte Produkte?

Bei Hämophilie-Patienten liegt eine angeborene Störung der Blutgerinnung vor. Die Patienten neigen zu Blutungen, die unbehandelt nur schwer gestillt werden können, weil eine Substanz in der Blutgerinnung (Faktor VIII oder Faktor IX) fehlt.

Blutungen in Gelenk und Muskulatur können nicht nur nach Verletzungen, sondern typischerweise auch spontan, das heißt ohne erkennbare Ursache, auftreten. Die Folgen sind Blutansammlungen und Schwellungen in Gelenken und Muskeln, die zu Entzündungen, Schmerzen und Bewegungsunfähigkeit mit der Konsequenz von häufigen Fehltagen in Schule und Arbeit führen. In der Therapie versucht man nun, diesen (fehlenden) Gerinnungsfaktor mit Konzentraten von FaktorVIII und FaktorIX zu ersetzen (Faktorersatztherapie).

Das Verweilen der FaktorVIII- und FaktorIX-Konzentrate im Körper ist allerdings relativ kurz. Einerseits werden sie vom Körper zum Verhindern von Blutungen verbraucht, andererseits als natürlicher Vorgang abgebaut. Die Zeit, bis sie zur Hälfte verbraucht sind (Halbwertszeit, HWZ), beträgt bei Faktor VIII nur ca. 12 Stunden, bei FaktorIX nur ca. 20 Stunden.

Folglich muss bei FaktorVIII nach zweieinhalb Tagen erneut gespritzt werden. HWZ-verlängerte Produkte können den FaktorVIII und FaktorIX nun länger im Körper halten, indem die Faktoren an andere Substanzen gekoppelt sind, die im Körper weniger rasch abgebaut werden.

Welche Erfahrungen konnten Sie bisher mit diesen neuen Produkten machen?

Bei FaktorVIII-Produkten mit verlängerter HWZ kommt es tatsächlich zur Verlängerung der HWZ um 50%, bei FaktorIX ist eine Verlängerung auf die 4-5 fache HWZ möglich. Dadurch sind diese Produkte länger und mit höheren Spiegeln im Körper vorhanden, was einen besseren Schutz vor Blutungen bedeutet. Die meisten Patienten müssen weniger oft spritzen bei gleichem oder besserem Schutz.

Welche Vorteile haben die Patienten davon?

Die Vorteile sind weniger Injektionen bei besserem Schutz und dadurch insgesamt weniger Blutungen. Wenn Patienten also weniger oft spritzen müssen, erhöht dies die Adherance (Therapietreue/Behandlungstreue). Eine Studie von Prof. Oldenburg et al. präsentiert erste Daten, dass mit HWZ-verlängernden Präparaten der Gelenksstatus nicht nur gehalten, sondern sogar verbessert werden kann.

Es zeigte sich bei den untersuchten Patienten eine verringerte Schwellung der Gelenke, eine gesteigerte Kraft und ein erhöhter Bewegungsumfang. Es ist also eine muskolo-skelettale Verbesserung eingetreten.

Wie ist das Feedback von Patienten, die mit den neuen Produkten behandelt werden?

Sehr gut!  Da sich die Patienten das Gerinnungsfaktorkonzentrat ja selbst in die Vene injizieren, bedeuten die neuen Produkte einen Nadelstich pro Woche weniger im Jahr, also 52 Mal selbst stechen erspart. Es ist auch nicht nur der Stich allein: Das Präparat vorbereiten, desinfizieren, einen Venenzugang legen kostet Zeit, speziell am Morgen ist die Situation sowieso oft stressig. Die Produkte geben den Patienten mehr Flexibilität, sie können länger, besser geschützt, körperlich aktiv bleiben.

Was kosten die neuen Produkte?

Die bisherigen Erfahrungen zeigen, dass bei besserem Schutz die gesamten Jahrestherapiekosten meistens sogar niedriger sind im Vergleich zu bisherigen Therapien. Die Spritzhäufigkeit kann beim Faktor VIII, bei Erwachsenen in der Regel von drei Mal auf zwei Mal pro Woche, beim Faktor IX von zwei Mal pro Woche auf einmal alle 10 bis 14 Tage reduziert werden. Diese Kostenreduktion wurde auch international, z.B. in Deutschland und Kanada gesehen.